Tres proyectos reciben 12,6 millones de euros en un esfuerzo global por terminar con la esclerosis múltiple progresiva

LONDRES, PRNewswire.- En un esfuerzo global sin precedentes por terminar con la esclerosis múltiple (EM) progresiva, la International Progressive MS Alliance ha recibido tres subvenciones de 4,2 millones de euros del Collaborative Network Award, para agilizar la investigación en EM progresiva. Más de 2,3 millones de personas de todo el mundo viven con EM y más de un millón de los que viven con la enfermedad tienen EM progresiva.

La Alianza es una colaboración mundial de organizaciones de EM que financia desarrollos en investigación sobre la EM progresiva. Los premios son subvenciones multi-año que invierten en financiación significativa para impulsar las redes internacionales de investigadores que han trabajado juntos y demostrado el potencial para hacer revoluciones cruciales en el conocimiento y tratamiento de la EM progresiva.

«Encontrar respuestas para personas con EM progresiva es la prioridad de la Alianza», dijo Cyndi Zagieboylo, presidente del Alliance Executive Committee y director general y consejero delegado de la National MS Society (U.S.). «Las respuestas pueden encontrarse cuando aseguramos que las mejores y más brillantes mentes en la comunidad científica trabajan juntas».

Colaboración global para abordar una importante cuestión en EM Hasta el 65 % de los que viven con EM  recurrente-remitente están en riesgo de desarrollar EM progresiva secundaria, y el 15 % están diagnosticados con EM progresiva primaria desde la aparición, dando prioridad a la necesidad de colaboración e investigación acelerada para terminar con la EM. Los tres proyectos financiados se centrarán en prioridades clave para encontrar rápidamente respuestas en relación con el tratamiento de la EM progresiva:

Premiado/Proyecto 1:

Investigador jefe:Douglas Arnold, M.D., McGill University (Canadá) en colaboración con 16 investigadores de los Países Bajos, Suiza, Reino Unido y EE. UU.

Título del proyecto:Identifying a biomarker of disability progression for use in clinical trials  El Dr. Arnold y su equipo están liderando el desarrollo de los marcadores de imagen de resonancia magnética (MRI) que señalan la progresión de la enfermedad; crucial para el desarrollo de herramientas de medida de la enfermedad de próxima generación. El equipo de investigación está adaptando estos mercados para uso en ensayos clínicos tempranos de los tratamientos de la EM progresiva, examinando la idea subyacente de que la progresión de la enfermedad asociada a lesiones en EM es detectable por MRI antes de su identificación por los médicos en una visita clínica. El estudio también podría informar del tratamiento proactivo para personas con EM progresiva aún no evidente.

Premiado/Proyecto 2:

Investigador jefe:Gianvito Martino, M.D., Division of Neuroscience, San Raffaele Hospital Milan (Italia) en colaboración con 13 investigadores de Canadá, Europa, Francia, Alemania, Italia y EE. UU.

Título del proyecto: Bioinformatics and cell reprogramming to develop an in vitro platform to discover new drugs for progressive multiple sclerosis(BRAVEinMS)  El equipo de BRAVEinMS está trabajando para identificar moléculas que pueden tener un papel protector en las células nerviosas o neuronas y/o la capacidad de promover la reparación de mielina. Tres frases se centran en: i) identificar fármacos potenciales o compuestos utilizando herramientas de bioinformática sofisticadas específicamente desarrolladas para reproducir virtualmente los mecanismos patógenos de la EM; ii) explorar estos compuestos para su capacidad para proteger las células nerviosas o promover la reparación de mielina en las pruebas de laboratorios y, iii) evaluar el potencial terapéutico de compuestos «candidatos» identificados a través de la exploración.

La investigación podría señalar un número limitado de moléculas no identificadas previamente con una alta oportunidad de energía terapéutica en pacientes con EM progresiva, identificando finalmente los compuestos humanos para uso en ensayos clínicos con EM progresiva, con un posible ensayo clínico para finales de 2020.

Premiado/Proyecto 3:

Investigador jefe: Francisco Quintana, Ph.D., Brigham and Women’s Hospital (EE. UU.) en colaboración con 8 investigadores de Canadá, Israel, Sanofi Genzyme y EE. UU.

Título del proyecto: Development of a drug discovery pipeline for progressive MS Este proyecto pretende identificar candidatos a fármacos que podrían ser terapias efectivas para la EM progresiva, y que estarán listos para evaluación en pacientes dentro de cuatro años de inicio de investigación. Dirigiéndose al sistema inmune innato en el sistema nervioso central, el equipo descubrirá enfoques terapéuticos efectivos para la EM progresiva. El equipo del Dr. Quintana identificó recientemente las rutas biológicas que controlan la respuesta inmune innata y la manipulación genética de las rutas que pueden detener el daño a los nervios y alterar la progresión de la enfermedad; sin embargo, ningún candidato a fármaco está disponible para modular la actividad de las células inmunes innatas.

Este estudio se centrará en: i) Identificar los procesos biológicos que controlan la respuesta inmune innata en el sistema nervioso central; ii) Evaluar la actividad de los candidatos a fármacos en el sistema inmune innato en modelos experimentales de EM progresiva; iii) Analizar cómo los candidatos a fármacos ejercen su efecto beneficioso; e iv) Identificar candidatos adicionales objetivos y fármacos terapéuticos que afectan al sistema inmune innato en la EM progresiva.

A pesar de los avances en los tratamientos para otras formas de EM, hay importantes barreras para conocer la EM progresiva dada la falta de un patrón de enfermedad identificable. «La calidad, amplitud, innovación y enfoque de estos premios tiene el potencial para llevar adelante parte del trabajo más importante y transformador en el área de la EM progresiva», dijo el profesor Alan Thompson, presidente del Comité de Dirección Científica de la Alianza y decano de la Faculty of Brain Sciences de la University College London .

«Como persona que vive con EM progresiva, me da mucha esperanza ver que los esfuerzos internacionales trabajan juntos para encontrar respuestas a una de las formas menos conocidas de EM», dijo Caroline Sincock del Reino Unido, que padece EM progresiva y trabaja en el Comité de Dirección Científica de la Alianza.