Transforman hemoderivados no utilizados provenientes de donadores de sangre en Canadá en medicina para atender la hemofilia

En un acto marcado como pionero en todo el mundo, las invaluables proteínas residuales de la producción de hemoderivados a partir de donadores canadienses de sangre se están transformando en tratamientos capaces de salvar la vida y los miembros de miles de personas que viven con hemofilia en países en desarrollo.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico heredado y que acompaña a quien lo sufre toda la vida, y afecta a alrededor de una de cada 10,000 personas en el planeta. Cerca de 75% de ellas recibe escaso o nulo tratamiento. La hemofilia es uno de los diversos trastornos que no permiten la correcta coagulación de la sangre. Los hemofílicos padecen de prolongadas hemorragias internas derivadas de heridas de aparentemente poca importancia. El sangrado al interior de articulaciones y músculos es sumamente doloroso y puede causar discapacidad, mientras que el sangrado al interior de órganos importantes, como el cerebro, puede provocar la muerte. La hemofilia A (deficiencia del factor VIII) se trata con el factor VIII, proteína necesaria para la coagulación.

La Federación Mundial de Hemofilia (WFH), en alianza con Canadian Blood Services (CBS) y dos fabricantes de hemoderivados, BIOTEST AG y GRIFOLS, anunciarán oficialmente el lanzamiento del Proyecto Recuperación en el marco  del Foro Mundial de la WFH sobre la seguridad y el suministro de productos para el tratamiento de trastornos hemorrágicos en Montreal, Canadá, el 26 de septiembre. Tras 12 años de trabajo, este proyecto de ayuda humanitaria, inicialmente concebido por la Canadian Hemophilia Society (CHS), es por fin una realidad.

El Proyecto Recuperación transformará el crioprecipitado de donadores de sangre canadienses que antes se desechaba en el concentrado de factor VIII de BIOTEST, denominado Haemoctin^®, para tratar a hemofílicos. Se canalizará mediante el Programa de Ayuda Humanitaria de la WFH, dedicado a apoyar a pacientes de países en desarrollo con escaso o nulo acceso a estos medicamentos capaces de salvar vidas y miembros, personas que de no recibir atención estarían en peligro de muerte o de sufrir una discapacidad importante.

«El Proyecto Recuperación tiene el potencial de mejorar las vidas de miles de hemofílicos en todo el mundo», afirmó Alain Weill, presidente de la WFH. «Además, hace posible que la WFH planifique con todo cuidado el lugar y el momento de distribución de estas medicinas esenciales, maximizando así los beneficios de este extraordinario esfuerzo humanitario».

Se calcula que en cada año de vida del proyecto se donarán al menos cinco millones de unidades internacionales de factor VIII. Esto permitirá el tratamiento anual de aproximadamente 5.000 hemorragias articulares, el síntoma más común de hemofilia, en niños y adultos. Sin estos tratamientos, las personas que sufran tales hemorragias tendrían que tolerar semanas de extremo dolor y, con el tiempo, grave daño articular que puede derivar en mutilaciones. Además, el tratamiento temprano o la prevención de las hemorragias facilitará que los prestadores de cuidados (padres y madres, cónyuges, hermanos) no se vean en la obligación de faltar al trabajo o la escuela para atender al paciente inmovilizado en casa o en el hospital.

Se trata de la primera vez en todo el mundo que nace una alianza como esta a fin de transformar el crioprecipitado excedente en factor VIII para uso humanitario. Los contratos de este acto de cooperación internacional se firmaron en julio de 2013 y ya se han dado los primeros pasos para la producción. La WFH recibirá las primeras entregas de factor VIII en 2014.

«La CHS está con el Proyecto Recuperación desde sus inicios, hace más de diez años», dijo Craig Upshaw, presidente de la Canadian Hemophilia Society. «Valoramos enormemente la manera en que los socios hicieron frente a los numerosos intríngulis jurídicos, técnicos, comerciales y de normatividad hasta consolidar la iniciativa, y esperamos que otros países sigan el ejemplo de Canadá».

El factor VIII, proteína esencial para la coagulación, se encuentra en el crioprecipitado, uno de los componentes del plasma. No se necesita todo el crioprecipitado del plasma de los donadores que acuden a Canadian Blood Services para producir factor VIII para los pacientes canadienses y, hasta ahora, el excedente se desechaba. Gracias al Proyecto Recuperación, GRIFOLS rescatará el crioprecipitado en su planta en Estados Unidos y BIOTEST lo transportará a Alemania para su producción. El producto farmacéutico terminado será fabricado y puesto a disposición del mercado bajo licencia de BIOTEST y con la marca comercial Haemoctin, un producto de factor VIII de alta pureza y doble desactivación de virus para tratar la hemofilia A. Una parte será comercializada por BIOTEST y otra asignada a CBS para ser donada a la WFH. BIOTEST brindará también apoyo a la WFH en la distribución del Haemoctin donado en los países receptores. La alianza no implica costos para ninguna de las partes.

«Nos enorgullece ser socios del Proyecto Recuperación», comentó Ian Mumford, director de operaciones de Canadian Blood Services. «Además de maximizar el generoso obsequio que nos confían los donadores, la persistencia y las sólidas relaciones con todos aquellos que nos han impulsado hasta ahora ayudarán a miles de pacientes que merecen tratamiento».

Esta donación de Haemoctin marca un hito para la WFH. El proyecto permitirá a la WFH ampliar su Programa de Ayuda Humanitaria como parte de sus pormenorizadas actividades para hacer realidad el tratamiento de todas las personas con trastornos hemorrágicos.

Acerca de la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos

La hemofilia, la enfermedad de von Willebrand, las alteraciones heredadas de plaquetas y otras deficiencias de factor constituyen trastornos hemorrágicos de por vida que impiden la correcta coagulación de la sangre. Las personas que sufren un trastorno de coagulación no tienen determinado factor de coagulación o una proteína en sangre que controla las hemorragias en cantidades suficientes, o bien no funcionan adecuadamente. La gravedad de un trastorno hemorrágico suele depender del faltante o la inoperatividad del factor coagulante alterado. Las personas con hemofilia pueden padecer hemorragias no controladas derivadas de heridas de aparentemente poca importancia. El sangrado al interior de articulaciones y músculos es sumamente doloroso y puede causar discapacidad, mientras que el sangrado al interior de órganos importantes, como el cerebro, puede provocar la muerte.