Terapias contra el párkinson y el alzhéimer gracias a las células madre

La mayoría de los casos de párkinson y alzhéimer no están causados por mutaciones genéticas identificables, por lo que no existen modelos experimentales fiables que reproduzcan la enfermedad.

Por ello, investigadores del Instituto Gladstone de Enfermedades Neurológicas de EE UU están trabajando en células madre para desarrollar terapias contra estas enfermedades neurodegenerativas.

Hasta el momento no existe ningún fármaco aprobado que trate las principales enfermedades neurodegenerativas. “Ha habido muchas pruebas que parecían prometedoras en modelos animales pero después fallaron en ensayos clínicos, dadas las diferencias entre ratones y personas. Hay que disponer de un sistema que encuentre fármacos biológicos humanos que ayude a encontrar mecanismos de la enfermedad y terapias efectivas para los enfermos”.

El trabajo de Finkbeiner combina una metodología basada en microscopía robótica con modelos de células madre pluripotentes de dichas patologías para crear una plataforma que encuentre fármacos y dianas terapéuticas para la enfermedad.

“El microscopio robótico automatizado nos permite seguir la vida y muerte de las neuronas en el laboratorio de forma similar a los ensayos clínicos con personas. Es unas mil veces más sensible que los métodos habituales y lo usamos para descifrar el complejo proceso de la neurodegeneración. Solíamos pensar que todos los cambios que suceden en el cerebro durante estas enfermedades eran perjudiciales, pero con este procedimiento hemos descubierto que el cerebro trata de hacer frente activamente a las enfermedades neurodegenerativas. Algunos de los cambios que vemos son beneficiosos y enlentecen su proceso”, explica.

Aplicación clínica

La combinación de esta metodología con modelos de células madre pluripotentes podría mejorar el abordaje terapéutico de las enfermedades neurodegenerativas. “Todavía es pronto para saber si tendrá repercusión en futuros ensayos clínicos. Pero por primera vez nos ha permitido estudiar las formas más comunes de párkinson y alzhéimer”.

En la actualidad no se sabe si estas neuropatologías comparten una causa común o tienen causas distintas que se manifiestan de forma similar en la clínica. “Estudiando células madre de pacientes podremos tratar de descubrirlo. Si estas enfermedades tienen muchos orígenes y algunas terapias solo funcionan para algunas de las causas, pueden fallar en ensayos clínicos, lo que supone un gasto sanitario enorme. El estudio con células madre pluripotentes ayudará a diseñar ensayos clínicos más sensibles para detectar si el fármaco es efectivo y a identificar subgrupos de pacientes que se puedan beneficiar”, concluye el experto.